Wniosek o przyznanie statusu leku sierocego.

08 grudnia 2017  |  Roma Ćwięczek

Wersja językowa:   EN   PL

Choroby rzadkie, dotykają tylko lub aż 6 – 8% ludzkości. Występują bardzo rzadko, niemniej jednak istnieją
i ludzie cierpią z ich powodu.

Leki sieroce (ang. orphan drugs) – bo tak nazywa się produkty lecznicze stosowane w chorobach rzadkich muszą posiadać oznaczenie sieroce poprzez złożenie wniosku o przyznanie statusu leku sierocego (ang. Orphan designation).

Najważniejsze przepisy

Istnieje wspólna polityka we wszystkich państwach członkowskich Unii Europejskiej odnośnie uzyskania statusu sierocego produktu leczniczego.

  • Rozporządzenie (WE) nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 16 grudnia 1999 r.
    w sprawie sierocych produktów leczniczych (Dz.U. L 18 z 22.1.2000, str. 1);

  • Rozporządzenie Komisji (WE) nr 847/2000 z dnia 27 kwietnia 2000 r.
    ustanawiające przepisy w celu spełnienia kryteriów oznaczania produktów leczniczych jako sierocych produktów leczniczych;

  • Komunikat 2003/C 178/02,
    prowizje za wyłączność na rynku;

  • Rozporządzenie (EC) nr 726/2004,
    wniosek o dopuszczenie do obrotu poprzez procedurę scentralizowaną;

  • Rozporządzenie (EC) nr 2049/2005,
    opłaty i pomoc ze strony EMA dla mikro, małych I średnich przedsiębiorstw;

  • Rozporządzenie (EC) nr 507/2006,
    warunkowe dopuszczenie do obrotu;

  • Rozporządzenie (EC) nr 1901/2006
    Leki pediatryczne – możliwość wyłączności na rynku do 12 lat.

Presubmission meeting

EMA zachęca Sponsorów do konsultacji przed złożeniem wniosku o przyznanie statusu leku sierocego ponieważ ocena złożonego wniosku trwa min. 90 dni i nie można w tym czasie uzupełniać brakujących dokumentów. Konsultacje są bezpłatne i zazwyczaj mają formę telekonferencji.

Przynajmniej 2 miesiące przed planowanym złożeniem wniosku należy poprosić o konsultacje, a minimum tydzień przed wyznaczoną datą spotkania wysłać szkic (draft) wniosku poprzez platformę Eudralink.

Procedury ubiegania się o status produktu sierocego
(ang. Orphan Drug Designation)

  1. Złożenie wniosku do EMA
    Wniosek należy złożyć przed złożeniem wniosku o dopuszczenie do obrotu na dowolnym etapie opracowania leku poprzez platformę Eudralink. Należy zwrócić uwagę na terminy składania wniosków, które EMA publikuje na swojej stronie.

    Należy dołączyć:
     •  list przewodni
     •  część właściwą wniosku:
        -  dane Sponsora
        -  czynne składniki produktu leczniczego;
        -  wskazanie terapeutyczne
        -  uzasadnienie, że:  
             -  Nie istnieje obecnie metoda pozwalająca diagnozować i leczyć osoby chore lub nie jest ona
                wystarczająca;
             -  Częstotliwość występowania stanu chorobowego we Wspólnocie
                Stan chorobowy występującego u nie więcej niż 5 osób na 10 000 osób we Wspólnocie;
                produkt leczniczy ma być wykorzystany do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia tego stanu                  chorobowego.
                lub
             -  Potencjalna rentowność inwestycji
                Bez odpowiednich zachęt wprowadzenie na rynek nie wygeneruje wystarczającego zwrotu                            inwestycji w rozwój leku; produkt ten zostanie wykorzystany w przypadku leczenia, diagnozowania              lub zapobiegania stanu chorobowego poważnego, chronicznego, zagrażającego życiu.
      •  część naukową wniosku
         wraz z odniesieniami bibliograficznymi
      •  tłumaczenie nazwy substancji aktywnej/leku (INN lub stosowaną aktualnie nazwę) oraz       
         proponowanego wskazania na wszystkie oficjalne języki europejskie (oraz islandzki i norweski).
     

Wszystkie dokumenty powinny być dostarczone w odpowiednim formacie.

 

2. Walidacja wniosku

EMA weryfikuje informacje zawarte we wniosku, przygotowuje podsumowanie dla COMP, który może poprosić o uzupełnienie danych lub dokumentów.

 

3. Opinia COMP

[Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (ang. Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) działający w ramach Europejskiej Agencji Leków].


W ciągu 90 dni COMP wydaje opinię ws. dla oznaczenia leku sierocego.

Opinia pozytywna:

  • przekazana przez EMA do Komisji Europejskiej – przyjęcie decyzji w ciągu 30 dni,

  • wpisanie przez Komisję do Rejestru sierocych produktów leczniczych Wspólnoty;

  • publikacja informacji o pozytywnym rozpatrzeniu wniosku na stronie EMA

Opinia negatywna:

  • Sponsor posiada 90 dni od wydania opinii na sprzeciw i przedkłada Komisji uzasadnienie odwołania. Komisja przekazuje dokument Komitetowi.

Ponowne wydanie decyzji negatywnej skutkuje brakiem możliwości sprzeciwu ze strony Sponsora.

 

4. Wniosek o dopuszczenie leku do obrotu

  • Pozwolenie obejmuje wskazanie terapeutyczne umieszczone we wniosku.
    Można wnioskować o dopuszczenie do obrotu w innych wskazaniach pozostających poza zakresem Rozporządzenia 141/2000;

  • Wniosek jest składany do EMA, rozpatrywany przez CHMP (ang. Committee for Medicinal Products for Human Use)

  • Dopuszczenie leku do sprzedaży nie oznacza, że jest on dostępny we wszystkich krajach członkowskich Unii Europejskiej. Po uzyskaniu dopuszczenia do sprzedaży, właściciel zezwolenia, przed wprowadzeniem leku na rynek, musi w każdym kraju indywidualnie przejść odpowiednie procedury w celu uzyskania warunków refundacji i zwykle ustalenia ceny leku.

 

Przeniesienie oznaczenia

Można przenieść oznaczenie sierocego produktu leczniczego na innego Sponsora składając wniosek do EMA.

​Udogodnienia dla Sponsorów badań nad lekami sierocymi:

  • Opinia naukowa (ang. scientific advice)
    Pomoc w zakresie wykonywania odpowiednich badań nad lekiem pozwalających uniknąć zastrzeżeń podczas oceny wniosku o dopuszczenie leku do obrotu. Pomoc polega na odpowiedzi na pytania zadane przez badacza/sponsora.

  • Pomoc w przygotowaniu protokołu (ang. protocol assistance)
    Naukowa pomoc w przygotowaniu badań koniecznych do zoptymalizowania poziomu korzyści i ryzyka leku oraz wykazania znaczących korzyści płynących ze stosowania leku w określonym wskazaniu.
    Procedura jest dostępna dla leków, które uzyskały już status leku sierocego po obniżonej cenie (leki pediatryczne są zwolnione z opłaty).
    EMA zachęca aby złożyć jednocześnie wniosek o pomoc w części naukowej (ang. scientific advice)  w FDA.

  • Scentralizowana procedura wnioskowania (ang. Centralised authorisation procedurę)
    Leki sieroce mogą być przedmiotem wniosku o dopuszczenie do obrotu wykorzystując procedurę scentralizowaną składając jeden wniosek i otrzymując jedną decyzję ważną we wszystkich krajach Unii.

  • Wyłączność obrotu na rynku
    Przez 10 lat od uzyskaniu świadectwa dopuszczenia do obrotu podobne produkty lecznicze nie uzyskają pozwolenia dla tego samego wskazania terapeutycznego (okres ten może zostać skrócony do lat 6 - art. 8 ust.2 Rozp.141/2000)
    (847/2000)  

  • Możliwość obniżenia opłaty związanej z wystąpieniem o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.

  • Możliwość ubiegania się o dotacje z programów UE i państw członkowskich oraz inicjatyw w zakresie badań i rozwoju. Komisja Europejska oferuje dotacje na badania nad lekami sierocymi

  • Dodatkowe zachęty dla mikroprzedsiębiorstw oraz małych i średnich przedsiębiorstw (MŚP)
    Firmy sklasyfikowane jako MŚP korzystają z dalszych zachęt przy opracowywaniu leków z oznaczeniem sierocym. Obejmują one pomoc administracyjną i proceduralną EMA oraz zredukowane opłaty

  • Pomoc w kwestiach regulacyjnych (doradztwo naukowe właściwe dla leków sierocych) po obniżonej cenie (np. wniosek o dopuszczenie do obrotu)

 

Odstępstwo od prawa do wyłączności na rynku

Podobny produkt leczniczy może uzyskać świadectwo dopuszczenia do obrotu w trakcie trwania wyłączności dla sierocego produktu leczniczego gdy:

  • Posiadacz pozwolenia oryginalnego leku wyda na to zgodę;

  • Posiadacz pozwolenia nie jest w stanie dostarczyć wystarczającej ilości produktu leczniczego;

  • Nowy Wnioskodawca ustali, że drugi produkt lecznicy jest bezpieczniejszy, skuteczniejszy lub przewyższa w jakikolwiek kliniczny sposób produkt oryginalny.

Usunięcie z Rejestru sierocych produktów leczniczych Wspólnoty

Lek sierocy może zostać usunięty z Rejestru gdy okażę się, że nie spełnia on już kryteriów, określonych w art.3 (częstotliwość występowania / rentowność inwestycji / istnienie metod diagnostycznych, leczniczych, zapobiegawczych).

Ostatnie posty
Please reload

Archiwum
Please reload

Tagi
Please reload