{"items":["5fca305498cf6b0034971fe4","5fbce9be0ee4e80017137617","5f699a5e5080ba00170d570e","5f699a5e5080ba00170d570f","5f699a5e5080ba00170d5710","5f699a5e5080ba00170d5711","5f699a5e5080ba00170d5712","5f699a5e5080ba00170d5713","5f699a5e5080ba00170d5714","5f699a5e5080ba00170d5715"],"styles":{"galleryType":"Columns","groupSize":1,"showArrows":true,"cubeImages":true,"cubeType":"max","cubeRatio":1.7777777777777777,"isVertical":true,"gallerySize":30,"collageAmount":0,"collageDensity":0,"groupTypes":"1","oneRow":false,"imageMargin":22,"galleryMargin":0,"scatter":0,"chooseBestGroup":true,"smartCrop":false,"hasThumbnails":false,"enableScroll":true,"isGrid":true,"isSlider":false,"isColumns":false,"isSlideshow":false,"cropOnlyFill":false,"fixedColumns":0,"enableInfiniteScroll":true,"isRTL":false,"minItemSize":50,"rotatingGroupTypes":"","rotatingCropRatios":"","columnWidths":"","gallerySliderImageRatio":1.7777777777777777,"numberOfImagesPerRow":3,"numberOfImagesPerCol":1,"groupsPerStrip":0,"borderRadius":0,"boxShadow":0,"gridStyle":0,"mobilePanorama":false,"placeGroupsLtr":false,"viewMode":"preview","thumbnailSpacings":4,"galleryThumbnailsAlignment":"bottom","isMasonry":false,"isAutoSlideshow":false,"slideshowLoop":false,"autoSlideshowInterval":4,"bottomInfoHeight":0,"titlePlacement":["SHOW_ON_THE_RIGHT","SHOW_BELOW"],"galleryTextAlign":"center","scrollSnap":false,"itemClick":"nothing","fullscreen":true,"videoPlay":"hover","scrollAnimation":"NO_EFFECT","slideAnimation":"SCROLL","scrollDirection":0,"scrollDuration":400,"overlayAnimation":"FADE_IN","arrowsPosition":0,"arrowsSize":23,"watermarkOpacity":40,"watermarkSize":40,"useWatermark":true,"watermarkDock":{"top":"auto","left":"auto","right":0,"bottom":0,"transform":"translate3d(0,0,0)"},"loadMoreAmount":"all","defaultShowInfoExpand":1,"allowLinkExpand":true,"expandInfoPosition":0,"allowFullscreenExpand":true,"fullscreenLoop":false,"galleryAlignExpand":"left","addToCartBorderWidth":1,"addToCartButtonText":"","slideshowInfoSize":200,"playButtonForAutoSlideShow":false,"allowSlideshowCounter":false,"hoveringBehaviour":"NEVER_SHOW","thumbnailSize":120,"magicLayoutSeed":1,"imageHoverAnimation":"NO_EFFECT","imagePlacementAnimation":"NO_EFFECT","calculateTextBoxWidthMode":"PERCENT","textBoxHeight":60,"textBoxWidth":200,"textBoxWidthPercent":75,"textImageSpace":10,"textBoxBorderRadius":0,"textBoxBorderWidth":0,"loadMoreButtonText":"","loadMoreButtonBorderWidth":1,"loadMoreButtonBorderRadius":0,"imageInfoType":"ATTACHED_BACKGROUND","itemBorderWidth":0,"itemBorderRadius":0,"itemEnableShadow":false,"itemShadowBlur":20,"itemShadowDirection":135,"itemShadowSize":10,"imageLoadingMode":"BLUR","expandAnimation":"NO_EFFECT","imageQuality":90,"usmToggle":false,"usm_a":0,"usm_r":0,"usm_t":0,"videoSound":false,"videoSpeed":"1","videoLoop":true,"gallerySizeType":"px","gallerySizePx":1000,"allowTitle":true,"allowContextMenu":true,"textsHorizontalPadding":-30,"itemBorderColor":{"themeName":"color_12","value":"rgba(222,222,222,0)"},"showVideoPlayButton":true,"galleryLayout":2,"calculateTextBoxHeightMode":"MANUAL","targetItemSize":1000,"selectedLayout":"2|bottom|1|max|true|0|true","layoutsVersion":2,"selectedLayoutV2":2,"isSlideshowFont":true,"externalInfoHeight":60,"externalInfoWidth":0.75},"container":{"width":250,"galleryWidth":272,"galleryHeight":0,"scrollBase":0,"height":null}}
Choroby rzadkie i leki sieroce, problemy i statystka
04 grudnia 2017 | Roma Ćwięczek
Wersja językowa: EN PL
Choroby rzadkie, dotykają tylko lub aż 6 – 8% ludzkości. Występują bardzo rzadko, niemniej jednak istnieją
i ludzie cierpią z ich powodu.
W Polsce definiuje się chorobę jako rzadką gdy na 10 000 osób zachoruje nie więcej niż 5 z nich. Jeśli wziąć pod uwagę ilość ludzi w Polsce (prawie 38 mln) to chorobą rzadką dotknięte jest od 2,3 do 3 mln ludzi. Biorąc pod uwagę województwa, to w każdym może być nawet 150 000 chorych osób.

Trudność w takich stanach chorobowych polega na diagnozie i terapii pacjentów. Rozpoznanych jest około sześć tysięcy chorób rzadkich (może być ich nawet osiem tysięcy!) i lekarz na co dzień nie spotyka się z taką ilością chorych aby łatwo i szybko rozpoznać symptomy wskazujące na daną zapadłość jak ma to miejsce przy bardziej powszechnych chorobach.
Trudność terapii polega na dostępie do leków, cenie ich opracowania i ich niskiej sprzedaży co daje mały zysk firmom farmaceutycznym, które nie zainwestują w produkt, którego sprzedaż nie pokryje kosztów badań i nie przyniesie dochodów. Wszystkie te problemy wynikają właśnie z małej ilości chorych.
Leki sieroce (ang. orphan drugs) – bo tak nazywa się produkty lecznicze w chorobach rzadkich – są przedmiotem Rozporządzenia Unii Europejskiej, Parlamentu Europejskiego i Rady nr 141/2000 z dnia 16 grudnia 1999 w sprawie sierocych produktów leczniczych. Europejska Agencja Leków - EMA (ang. The European Medicines Agency) skupia się m.in. na ułatwieniu firmom farmaceutycznym opracowywania
i dopuszczania do sprzedaży leków na rzadkie choroby.
Sponsorzy / Firmy farmaceutyczne, którzy chcą prowadzić badania nad lekiem sierocym mogą skorzystać
z szeregu zachęt jakie proponuje im EMA wspierając prace rozwojowe nad lekiem, procedurę rejestracji oraz dając produktom sierocym przywilej wyłączności obrotu na rynku na okres 10 lat*.
Zachęty te mają na celu wzmożenie ilości badań nad lekami sierocymi oraz obniżeniu ich cen.
Więcej o zachętach i procedurach składania wniosku
będzie dostępne wkrótce w kolejnym artykule.
Coraz więcej badań jest prowadzonych z lekami sierocymi dzięki pomocy i zachętom EMA jednak nadal istnieje wiele chorób, których jeszcze nie zdiagnozowano. Poniżej można znaleźć dane mówiące o ilości wniosków złożonych do EMA o przyznanie statusu leku sierocego, która znacznie wzrosła od 2003. Można także zobaczyć jakie wskazania są najczęściej wymieniane we wnioskach.
Wzrost w ilości wniosków
Liczba pozytywnie rozpatrzonych wniosków wzrosła o 12% w 2014 r. w przypadku FDA, o 62% w Europie i o 7% w Japonii.

Wskazanie
W Europie najwięcej wniosków złożonych zostało wpisując chłoniaka nieziarniczego (NHL - Non-Hodgkin lymphoma) jako wskazanie terapeutyczne. NHL to grupa nowotworów krwi, która obejmuje wszystkie typy chłoniaków z wyjątkiem chłoniaków Hodgkina. Objawy obejmują powiększone węzły chłonne, gorączkę, nocne poty, utratę wagi i zmęczenie. Inne objawy mogą obejmować ból kości, ból w klatce piersiowej lub świąd.
Drugim wskazaniem jest ostra białaczka szpikowa (AML - acute myeloid leukemia), jest to rak komórek szpikowych, charakteryzujący się szybkim wzrostem nieprawidłowych białych krwinek, które gromadzą się w szpiku kostnym i zakłócają produkcję normalnych komórek krwi.
Trzecie wskazanie to mukowiscydoza (CF - cystic fibrosis), choroba genetyczna, która atakuje głównie płuca. Długotrwałe problemy obejmują trudności w oddychaniu i kaszel z powodu śluzu w wyniku częstych infekcji płuc. Inne objawy mogą obejmować infekcje zatok, słaby wzrost, tłuszczowy stolec, bicie palców u rąk i nóg oraz niepłodność u niektórych mężczyzn.

10 największych firm zajmujących się sprzedażą leków sierocych na receptę
